blog

Conferința internațională de consens internațional privind cancerul de sân avansat

Conferința internațională de consens internațional privind cancerul de sân avansat Cu rezultate satisfăcătoare, au început Mila pe terapie la doar o lună după aceste studii. [...]

Conferința internațională de consens internațional privind cancerul de sân avansat

Cu rezultate satisfăcătoare, au început Mila pe terapie la doar o lună după aceste studii.

Regimul Milei a fost modelat "aproximativ" după cea de nusinersen din cauza paralelelor dintre medicamente: au aceeași dimensiune, au modificări chimice identice și ambele vizează sistemul nervos central.

Creșterea dozei a început la 3,5 mg, crescând la fiecare 2 săptămâni până la 42 mg. Apoi, Mila a primit două doze suplimentare de încărcare, urmate de doze de întreținere aproximativ la fiecare 3 luni.

În general, Yu și colegii săi au constatat că măsurătorile neurologice ale Milei s-au stabilizat și convulsiile ei au fost mult diminuate, fără evenimente adverse grave în primul an.

Testarea cu Vineland Adaptive Behavior Scale ediția a 2-a (Vineland-II) începând cu 3 luni înainte ca studiul clinic să prezinte inițial scăderi în șapte din cele 11 subscore neurologice și neuropsihologice. Acestea au reprezentat "pierderi continue ale unora dintre puținele abilități de adaptare rămase ale pacientului în domeniile comunicării, abilităților de viață cotidiană și socializare," ei au scris.

Cu toate acestea, aceste scoruri au avut tendința de a se stabiliza, atât de la începutul studiului clinic până la 3 luni (trei au scăzut, șase au rămas la fel și două s-au îmbunătățit) și de la 3 la 6 luni (patru au scăzut, două au rămas aceleași și cinci s-au îmbunătățit ).

Testele de dezvoltare a sugarului / copilului mic, funcția motorie și testarea senzorială a pragului au rămas, de asemenea, stabile pe tot parcursul tratamentului, au raportat Yu și colegii.

În timp ce Mila a avut 15 până la 30 de crize pe zi înainte de tratament, fiecare cu durata de 1 până la 2 minute, frecvența a scăzut la 0 la 20 pe zi, cu o durată medie de mai puțin de 1 minut, pe parcursul studiului, au raportat ei.

RMN a arătat o pierdere continuă a volumului creierului la 7 luni de la inițierea tratamentului, așa cum era de așteptat, ceea ce a extins tendința observată în ultimii 3 ani.

În ciuda rezultatelor în general favorabile, Yu și colegii săi au avertizat că această terapie nu este pentru toți pacienții cu boală Batten, deoarece este atât de specifică mutației Mila și nu toate mutațiile genetice sunt supuse terapiei ASO. "Doar o minoritate de pacienți este susceptibilă să aibă mutații care sunt susceptibile de strategia „mRNA splice-switching” implementată aici," ei au scris.

Cine plateste?

În timp ce ASO-urile ar putea fi adaptate pentru alte condiții eligibile, costurile ar fi probabil prohibitive pentru o aplicare mai largă. Familia Milei a strâns milioane de dolari pentru a plăti toate expertiza și serviciile implicate.

Yu nu a returnat o cerere de comentarii MedPage Today, dar în material suplimentar, cercetătorii au remarcat provocările viitoare în scalarea acestor terapii pentru a include obstacole de reglementare, eficientizarea procesului de dezvoltare și "lupta cu problema de bază a jurisdicției: ce constituie practica medicinei vs. ce constituie dezvoltarea comercială pentru comercializarea medicamentelor."

"Credem că inovațiile în tehnologie și reglementare vor face posibilă extinderea acestui proces pentru a beneficia un număr mare de pacienți fără a pune o povară financiară excesivă asupra familiilor sau a sistemului," ei au scris.

În editorialul lor, Woodcock și Marks au remarcat acest lucru "găsirea finanțării durabile pentru astfel de intervenții se poate dovedi provocator, deoarece costul de producție poate fi destul de substanțial."

Ea a spus că agenția va lua în considerare problemele legate de aceste tipuri de terapii adaptate "în lunile următoare." Un purtător de cuvânt al FDA a confirmat anterior către MedPage Today că agenția era "văzând mai multe dintre aceste cereri" și asta pentru a afla cum se poate gestiona cel mai bine așa-numitele cereri de încercare N-of-1 "a fost o lucrare în curs."

Woodcock și Marks au observat că, deși ASO-urile au apărut cel mai frecvent în aceste cereri, "alte tipuri de tratamente, inclusiv terapii individualizate cu celule și gene, urmăresc îndeaproape."

FDA își desfășoară activitatea, Woodcock și Marks listând zeci de întrebări care trebuie luate în considerare, inclusiv ce tip de dovezi vor fi necesare înainte de expunerea unui om la un nou medicament; cât de convingătoare ar trebui să fie datele mecaniciste sau funcționale; și dacă urgența situației unui pacient sau numărul de persoane care ar putea beneficia în cele din urmă ar trebui să afecteze procesul decizional.

Ultima actualizare 09 octombrie 2019

Dezvăluiri

Studiul a fost finanțat de Mila’s Miracle Foundation și alții.

Yu a dezvăluit că are un brevet în așteptare legat de tratarea bolilor asociate cu transpozonul.

Sursa primara

New England Journal of Medicine

Referință sursă: Kim JC și colab "Terapie oligonucleotidică personalizată de pacient pentru o boală genetică rară" N Engl J Med 2019; DOI: 10.1056 / NEJMoa1813279.

Sursa secundară

New England Journal of Medicine

Referință sursă: Woodcock J, Marks P "Reglarea medicamentelor în era terapiilor individualizate" N Engl J Med 2019; DOI: 10.1056 / NEJMe1911295.

Limitarea accesului la transplanturi de celule stem care pot salva viața și la alte terapii celulare scumpe "este un eșec inacceptabil al justiției distributive." (Jurnalul de Oncologie Clinică)

FDA aprobă acalabrutinib (Calquence) pentru adulții cu leucemie limfocitară cronică sau limfom limfocitar mic, ca terapie de primă sau mai recentă linie.

O investigație federală privind siguranța pacienților la MD Anderson Cancer Center din Houston a arătat că personalul de asistență medicală a fost copleșit și antrenat. (Houston Chronicle)

Un studiu de fază III a antagonistului GnRH oral, relugolix, a îndeplinit obiectivul principal al suprimării testosteronului la nivelurile de castrare la 97% dintre bărbații cu cancer de prostată https://harmoniqhealth.com/ro/urotrin/ avansat, a spus medicul Myovant Sciences.

O combinație de două medicamente aprobate de FDA a redus semnificativ cancerul pancreatic la șoareci, iar discuțiile despre un studiu clinic au început deja. (Sanford Burnham Prebys)

Combinarea nivolumab (Opdivo) cu ipilimumab (Yervoy) nu a reușit să îmbunătățească supraviețuirea fără recurență la melanomul rezecat (stadiul III) PD-L1-negativ versus nivolumab singur, potrivit Bristol-Myers Squibb despre un studiu clinic de fază III în curs.

Cancerul este un "boală socială" care afectează mai mult decât pacientul. (Conexiune ASCO)

Condus de infecția cu papilomavirus uman, ratele de cancer anal au crescut dramatic în ultimii 15 ani, posibil mai mult decât orice alt tip de cancer. (UTHealth, Jurnalul Institutului Național al Cancerului)

Un test genetic pentru a determina necesitatea chimioterapiei în cancerul de sân cu receptor hormonal pozitiv ar putea fi mai puțin precis la bărbați decât la femei. (Vanderbilt-Ingram Cancer Center, Clinical Cancer Research)

Anumite terapii complementare, inclusiv unele produse pe bază de plante, pot interfera cu vindecarea chirurgicală a rănilor și cu agenți anticanceroși sistemici pentru cancerul de sân. (Conferința internațională de consens internațional privind cancerul de sân avansat)

Screening pentru genetică "hyperhotspots" care cresc sensibilitatea la radiațiile ultraviolete cauzatoare de cancer pot ajuta la prezicerea riscului unei persoane de a dezvolta cancer de piele. (Universitatea Yale)

O colaborare de partajare a datelor între Societatea Americană de Oncologie Clinică și Asociația Americană a Inimii ar trebui să dea un impuls cercetării și îngrijirilor clinice în domeniul în creștere al cardio-oncologiei.

Ultima actualizare 21 noiembrie 2019

Charles Bankhead este editor senior pentru oncologie și acoperă, de asemenea, urologia, dermatologia și oftalmologia. S-a alăturat MedPage Today în 2007. Urmăriți

Testarea biopsiei țesuturilor cu scorul de 17 gene de Oncotype DX Genomic Prostate Score (GPS) nu a prezis în mod semnificativ patologia adversă în rândul bărbaților supuși supravegherii active a cancerului de prostată.

În analiza univariabilă a bărbaților care au trecut la prostatectomia radicală, nu a existat nicio asociere semnificativă cu patologia avansată (HR 1,14 la 5 unități GPS, 95% CI 1,00-1,34, P = 0,062), Daniel Lin, MD, de la Universitatea din Washington în Seattle, și colegii au raportat.

"Deși studiul nostru nu a fost conceput pentru a aborda utilitatea clinică, rezultatele noastre sugerează că modelele de risc, inclusiv densitatea antigenului specific prostatei și alte variabile clinice, pot stratifica pacienții cu risc crescut de patologie adversă mai bine decât GPS-ul singur," a scris grupul în Journal of Clinical Oncology.

Testul GPS a fost conceput pentru a prezice patologia adversă la pacienții cu cancer de prostată cu risc scăzut tratați cu intervenție chirurgicală imediată. Lin și colegii săi au evaluat testul în rândul a 432 de bărbați înscriși în studiul de supraveghere activă a prostatei din Canary (PASS). Dintre aceștia, 101 au suferit prostatectomie radicală cu revizuire a patologiei centrale. Timpul mediu de la diagnostic la operație a fost de 2,1 ani. Puțin mai mult de jumătate (51%) dintre acești bărbați aveau patologie avansată.

Când a fost ajustat pentru grupul de diagnosticare Gleason, scorul GPS a fost semnificativ asociat cu patologia avansată (HR 1,18 / 5 unități GPS, 95% CI 1,04-1,44, P = 0,030). Nu a existat nicio asociere semnificativă la ajustarea pentru densitatea antigenului specific prostatei (HR 1,85, IC 95% 0,99-4,19, P = 0,066).

Pe baza acestor rezultate, ea "pare puțin probabil ca GPS-ul să furnizeze informații semnificative clinic – adică acționabile – la majoritatea pacienților cu supraveghere activă," Jeffrey Tosoian, MD, MPH, de la Universitatea Michigan din Ann Arbor, a declarat pentru MedPage Today.

"Pe de o parte, recunoscând o dimensiune a cohortei relativ limitată și valorile observate, pare să existe o asociere între GPS și patologia adversă," Spuse Tosoian. "Pe de altă parte, chiar dacă relația a îndeplinit semnificația statistică, este puțin probabil ca amploarea asocierii observate să fie suficientă pentru a avea un impact semnificativ clinic în marea majoritate a pacienților."

El a adăugat că și datele "nu furnizați nicio indicație că GPS-ul nu ar putea furniza informații incrementale semnificative într-o populație mai largă care ar putea beneficia de testare."

Mai exact, Tosoian a subliniat că cohortele de supraveghere activă, precum cea din PASS, includ bărbați care au fost selectați pe baza cancerului cu risc favorabil.

"Diferențierea între o astfel de populație omogenă ar fi incredibil de dificilă pentru orice test," el a spus. "Astfel, nu este surprinzător faptul că GPS-ul nu a atins nivelurile convenționale de semnificație statistică la modelele multivariabile pentru patologia chirurgicală adversă."

Ashley Ross, MD, dr., De la Texas Oncology / Texas Urology Specialists, a remarcat, de asemenea, că este important să nu cumulăm toate testele genomice de cancer de prostată împreună, chiar dacă acestea sunt disponibile pentru utilizare în aceeași populație de pacienți.